Dopo l’ok all’immissione in commercio giunto dal Comitato per i farmaci a uso umano (Chmp) dell’Agenzia dei medicinali (Ema) a dicembre, la Commissione Europea ha approvato la terapia genica per il trattamento della β-talassemia e dell’anemia falciforme. Si passa dunque allo step successivo, che è quello della negoziazione con le autorità regolatorie nazionali (Agenzia italiana del farmaco) per stabilire il costo di questa nuova terapia. Mentre toccherà al ministero della Salute individuare – sulla base delle indicazioni che giungeranno dalle Regioni – la rete dei centri che fin dall’inizio saranno pronti a offrire anche l’editing genetico come opzione terapeutica ai propri pazienti affetti da una delle due condizioni.
Costruzione e revisione di percorsi diagnostici terapeutici e assistenziali condivisi
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